Markedsdata leveret af TwelveData og Morningstar
Fulcrum Therapeutics Inc er et biofarmaceutisk selskab i klinisk fase, der fokuserer på at udvikle små molekyler til genetisk definerede sjældne sygdomme. Selskabets produktkandidat, Pociredir, er et oralt lille molekyle, der er udviklet til at inducere føtalt hæmoglobin (HbF), og som er i klinisk udvikling mod seglcellesygdom (SCD). Selskabet har afsluttet doseringen i fase 1b-studiet PIONEER, som undersøger pociredir hos voksne med SCD, og har offentliggjort kliniske data, der viser klinisk relevant induktion af HbF samt forbedringer i markører for hæmolyse og anæmi. Selskabet har desuden opbygget en pipeline af programmer i klinisk og præklinisk fase, som er rettet mod de grundlæggende årsager til sjældne genetiske sygdomme.
Baseret på 5 analytikere