BioMarin Pharmaceutical Inc. arbejder med udvikling og kommercialisering af terapier til mennesker med alvorlige og livstruende sjældne sygdomme og medicinske tilstande. Dets kommercielle produkter omfatter Vimizim, en enzym erstatningsterapi til behandling af mukopolysakkaridose (MPS) IV type A, en lysosomal opbevaringsforstyrrelse; Naglazyme, en rekombinant form af N-acetylgalaktosamin 4-sulfatase til patienter med MPS VI; og Kuvan, en proprietær syntetisk oral form af 6R-BH4, der bruges til at behandle patienter med phenylketonuri (PKU), en arvelig metabolsk sygdom. Virksomhedens kommercielle produkter inkluderer også Palynziq, et PEGylated rekombinant phenylalanin ammonialase enzym, som gives gennem subkutan injektion for at reducere blod Phe koncentrationer; Brineura, en rekombinant human tripeptidyl peptidase 1 til behandling af patienter med ceramid lipofuscinosis type 2, en form for Batten sygdom; Voxzogo, en daglig injektionsanalog af c-type natriuretisk peptid til behandling af achondroplasi; og Aldurazyme, et renset protein designet til at være identisk med en naturligt forekommende form af det menneskelige enzym alpha-L-iduronidase. Derudover udvikler det Roctavian, en adeno-associeret virusvektor, til behandling af patienter med svær hæmofili A. Virksomheden betjener specialapotekere, hospitaler og non-U.S. statslige agenturer, samt distributører og farmaceutiske grossister i USA, Europa, Latinamerika og internationalt. Det har licens- og samarbejdsaftaler med Sarepta Therapeutics; Ares Trading S.A.; Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc.; og CAMP4 Therapeutics Corporation. Virksomheden blev grundlagt i 1996 og har hovedkontor i San Rafael, Californien.