CRISPR Therapeutics AG, et genredigeringsfirma, har fokus på at udvikle genbaserede lægemidler til alvorlige menneskelige sygdomme ved hjælp af sin platform for Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associeret protein 9 (Cas9). Dens CRISPR/Cas9 er en genredigeringsteknologi, der muliggør præcise rettede ændringer af genomisk DNA. Virksomheden har en portefølje af terapeutiske programmer inden for en række sygdomsområder, herunder hæmoglobinopatier, immun-onkologi og autoimmune sygdomme, in vivo, og type 1-diabetes. Virksomhedens førende produktkandidat er CASGEVY, en ex vivo CRISPR/Cas9 genredigeret celleterapi til behandling af patienter, der lider af transfusionsafhængig beta-thalæmi, svær seglcelleanæmi og hæmoglobinopatier, hvor en patients hæmatopoietiske stam- og progenitorceller redigeres for at producere høje niveauer af fetal hæmoglobin i røde blodlegemer. Den udvikler også CAR T-celleterapier, herunder CTX112, der målretter CD19, og CTX131, der målretter CD70 til onkologi og autoimmune indikationer; CTX310 og CTX320, in vivo genredigering for at tackle hjerte-kar-sygdomme ved at forstyrre de validerede mål angiopoietin-lignende protein 3 og lipoprotein; samt VCTX211, et allogenisk, genredigeret, hypoimmun stamcelleafledt produktkandidat til behandling af T1D. Den har strategiske partnerskaber med Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc., og Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG blev stiftet i 2013 og har hovedkontor i Zug, Schweiz.