Design Therapeutics, Inc., et biopharmafirma, forsker, designer, udvikler og kommercialiserer små molekylære terapeutiske lægemidler til behandling af genetiske sygdomme i USA. Virksomheden udnytter sin GeneTAC-platform til at designe og udvikle terapeutiske kandidater til arvelige sygdomme forårsaget af nucleotide-repetitioner. Dens førende produktkandidater til potentielt sygdomsmodificerende behandling omfatter Friedreich Ataksi, en monogen, autosomal recessiv, progressiv multisystemsygdom, der påvirker organsystemer afhængige af mitokondrielt funktion og fører til neurologisk, hjerte- og metabolisk dysfunktion; Myotonisk Dystrofi Type-1, en dominant arvelig, monogen progressiv neuromuskulær sygdom, der påvirker skeletmuskler, hjerte, hjerne og andre organer; Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy, en genetisk øjensygdom karakteriseret ved bilateral degeneration af hornhindens endotelceller og progressiv synstab; og Huntingtons sygdom, en dominant arvelig, monogen neurodegenerativ sygdom karakteriseret ved bevægelses-, kognitive og psykiatriske lidelser. Design Therapeutics, Inc. blev stiftet i 2017 og har hovedkontor i Carlsbad, Californien.