Ionis Pharmaceuticals, Inc. opdager og udvikler RNA-målrettede terapier i USA. Virksomheden tilbyder SPINRAZA til spinal muskelatrofi (SMA) hos både pediatriske og voksne patienter; TEGSEDI, en antisense-injektion til behandling af polyneuropati forårsaget af arvelig transthyretinamyloidose hos voksne; og WAYLIVRA, et antisense-lægemiddel til behandling af familiær chylomikronæmi syndrom (FCS) og familiær delvis lipodystofi. Den udvikler også lægemidler til forskellige indikationer, der er i fase 3-studier, herunder Eplontersen som en månedlig selvadministreret subkutan injektion til behandling af alle typer ATTR; Olezarsen til patienter med FCS og svær hypertriglyceridæmi (SHTG); Donidalorsen til patienter med arvelig angioødem; ION363 til patienter med amyotrof lateral sklerose; Tofersen for at hæmme produktionen af superoxid dismutase 1; Pelacarsen til patienter med etableret kardiovaskulær sygdom og forhøjet lipoprotein(a); og Bepirovirsen til at hæmme produktionen af virale proteiner forbundet med hepatitis B-virus. Derudover udvikler virksomheden IONIS-FB-LRx til at hæmme produktionen af komplement faktor B og den alternative komplementvej; og ION224 til at reducere produktionen af diacylglycerol acyltransferase 2. Den har et strategisk samarbejde med Biogen til behandling af neurologiske lidelser; samt samarbejds- og licensaftaler med Metagenomi, Inc, AstraZeneca, Bayer AG, GlaxoSmithKline plc, Novartis, Roche, Swedish Orphan Biovitrum AB og PTC Therapeutics. Virksomheden blev grundlagt i 1989 og har hovedkontor i Carlsbad, Californien.