Mirum Pharmaceuticals, Inc. er et biopharmafirma, som fokuserer på udviklingen og kommercialiseringen af nye terapier til invaliderende sjældne og forældreløse sygdomme. Deres førende produktkandidat er LIVMARLI (maralixibat), en oralt administreret og minimalt absorberet ileal galdesyretransportør (IBAT) hæmmer, der er godkendt til behandling af kolestatisk kløe hos patienter med Alagille syndrom i USA og internationalt. Virksomheden er også involveret i kommercialiseringen af Cholbam, en kapsel med cholic acid, som er godkendt som behandling for pædiatriske og voksne patienter med galdesyre-syntese forstyrrelser på grund af enkelt enzymdefekter og til supplerende behandling af patienter med peroxisomale forstyrrelser, herunder peroxisom biogenese forstyrrelse-Zellweger spektrum forstyrrelse og Smith-Lemli-Opitz syndrom; samt Chenodal, en tablet, som er godkendt til behandling af radiolusente sten i galdeblæren og under fase 3 udvikling til behandling af cerebrotendinøs xanthomatosis. Derudover udvikler de Volixibat, et oralt og minimalt absorberet middel designet til at hæmme IBAT, som i øjeblikket er under fase 2b kliniske forsøg til behandling af voksne patienter med kolestatisk leversygdom. Virksomheden blev grundlagt i 2018 og har hovedkontor i Foster City, Californien.
Markedsdata leveret af TwelveData og Morningstar
Baseret på 11 analytikere