Praxis Precision Medicines, Inc. er et klinisk fase biopharmafirma, der beskæftiger sig med udviklingen af terapier til lidelser i centralnervesystemet, der er karakteriseret ved en ubalance mellem neuronal excitation og inhibition. Virksomheden udvikler ulixacaltamide, en lille molekylehæmmer af T-type calciumkanaler, som er i fase III kliniske forsøg til behandling af essentiel tremor; PRAX-562 til behandling af pædiatriske patienter med udviklings- og epileptiske encefalopatier (DEE); og PRAX-628 til behandling af fokal epilepsi. Virksomheden udvikler også PRAX-222 til behandling af pædiatriske patienter med tidlig debut af SCN2A-DEE; PRAX-020 til behandling af KCNT1-relaterede epilepsier; PRAX-080 til behandling af PCDH19; samt PRAX-090 og PRAX-100 til SYNGAP1 og SCN2A-LoF. Den har en licensaftale med RogCon Inc.; et forskningssamarbejde og licensaftale med Ionis Pharmaceuticals, Inc.; et strategisk samarbejde og licensaftale med UCB Biopharma SRL; samt samarbejde med The Florey Institute om udviklingen af tre nye ASO'er. Virksomheden blev grundlagt i 2015 og har hovedkontor i Boston, Massachusetts.
Markedsdata leveret af TwelveData og Morningstar
Baseret på 17 analytikere