PTC Therapeutics, Inc., et biofarmaceutisk selskab, fokuserer på opdagelsen, udviklingen og kommercialiseringen af medicin til patienter med sjældne sygdomme i USA og internationalt. Selskabet tilbyder Translarna og Emflaza til behandling af Duchenne muskulær dystrofi; Upstaza til behandling af aromatisk l-amino syre decarboxylase (AADC) mangel, en centralnervesystem-forstyrrelse; Tegsedi og Waylivra til behandling af sjældne sygdomme; og Evrysdi til behandling af spinal muskelatrofi (SMA) hos voksne og børn. Dets udviklingspipeline-produkter inkluderer Sepiapterin til behandling af phenylketonuri; PTC518 splice-platform, som udvikles til behandling af Huntingtons sygdom; og ferroptose- og inflammationsplatforme, herunder vatiquinone til behandling af Friedreich ataksi og utreloxastat til behandling af amyotrofisk lateral sklerose. Selskabet distribuerer sine produkter gennem tredjeparts distributører. Det har samarbejder med F. Hoffman-La Roche Ltd, Hoffman-La Roche Inc., SMA Foundation, National Taiwan University, Akcea Therapeutics, Inc., og Shiratori Pharmaceutical Co., Ltd. Selskabet har en licens- og samarbejdsaftale med Novartis Pharmaceuticals Corporation om udviklingen af PTC518 programmet for Huntingtons sygdom. PTC Therapeutics, Inc. blev stiftet i 1998 og har hovedkontor i South Plainfield, New Jersey.