uniQure N.V. udvikler behandlinger til patienter, der lider af sjældne og andre ødelæggende sygdomme. Det tilbyder HEMGENIX, som har gennemført fase III HOPE-B centrale forsøg til behandling af hæmofili B. Virksomheden udvikler også AMT-130, en genterapi, der er i fase I/II klinisk studie til behandling af Huntingtons sygdom. Derudover udvikler den AMT-162, som er i præklinisk forsøg til behandling af superoxid dismutase 1-amyotrof lateral sklerose; AMT-260, der er i præklinisk forsøg til behandling af midlertidig lob epilepsi; AMT-191, som er i præklinisk forsøg til behandling af Fabrys sygdom; AMT-161, der er i præklinisk forsøg til behandling af amyotrof lateral sklerose forårsaget af mutationer; AMT-240, som er i præklinisk forsøg til behandling af autosomal dominant Alzheimers sygdom; og AMT-210, der er i præklinisk forsøg til behandling af Parkinsons sygdom. Virksomheden blev grundlagt i 1998 og har hovedkontor i Amsterdam, Holland.