Ultragenyx Pharmaceutical Inc., et biopharma-selskab, fokuserer på identifikation, erhvervelse, udvikling og kommercialisering af nye produkter til behandling af sjældne og ultrajældne genetiske sygdomme i Nordamerika, Latinamerika, Japan, Europa og internationalt. Dets biologiske produkter omfatter Crysvita (burosumab), et antistof, der retter sig mod fibroblastvækstfaktor 23 til behandling af X-bundet hypophosphatæmi samt tumorinduceret osteomalaci; Mepsevii, en enzym-erstatningsterapi til behandling af børn og voksne med Mukopolysaccharidose VII; Dojolvi til behandling af langkædede fedtsyreoxidationsforstyrrelser; og Evkeeza (evinacumab) til behandling af homozygot familiær hyperkolesterolæmi. Selskabets produktkandidater inkluderer DTX401, en adeno-associeret virus 8 (AAV8) genterapi klinisk kandidat til behandling af patienter med glykogenlagringssygdom type Ia; DTX301, en AAV8 genterapi til behandling af patienter med ornithin transekarbamylase; UX143, et humant monoklonalt antistof til behandling af osteogenesis imperfecta; GTX-102, et antisense oligonukleotid til behandling af Angelman syndrom; UX111, et AAV9 genterapiproduktkandidat til behandling af patienter med Sanfilippo syndrom type A, eller MPS IIIA, en sjælden lysosomal lagringssygdom; UX701 til behandling af Wilsons sygdom; og UX053 til behandling af glykogenlagringssygdom type III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. har samarbejds- og licensaftaler med Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; Bayer Healthcare LLC; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Arcturus Therapeutics Holdings Inc.; Solid Biosciences Inc.; Regeneron; Abeona; og Daiichi Sankyo Co., Ltd. Selskabet blev grundlagt i 2010 og har hovedkontor i Novato, Californien.