Rocket Pharmaceuticals, Inc., sammen med sine datterselskaber, fungerer som et senfase bioteknologisk selskab, der fokuserer på at udvikle genterapier til sjældne og ødelæggende sygdomme. Selskabet har tre kliniske ex vivo lentiviral vektor programmer for Fanconi anæmi, en genetisk defekt i knoglemarven, der reducerer produktionen af blodceller eller fremmer produktionen af defekte blodceller; leukocytadhæsionsdefekt-I, en genetisk lidelse, der får immunsystemet til at malfunctionere; og pyruvatkinasemangel, en sjælden autosomal recessiv lidelse med røde blodlegemer, der resulterer i kronisk non-sferocytisk hæmolytisk anæmi. Selskabet har også et klinisk in vivo adeno-associeret virusprogram for Danon sygdom, en multi-organ lysosomal-associeret lidelse, der fører til tidlig død på grund af hjertesvigt; Plakophilin-2 Arrhythmogenic Kardiomyopati, en arvelig hjerte lidelse; og BAG3 Dilateret Kardiomyopati. Det har licensaftaler med Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red, og Fundación Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jimenez Diaz; UCL Business PLC; The Regents of the University of California; og REGENXBIO, Inc. Rocket Pharmaceuticals, Inc. blev grundlagt i 1999 og har hovedkontor i Cranbury, New Jersey.