Solid Biosciences Inc. er et life science-selskab, der udvikler terapier til neuromuskulære og hjertesygdomme i USA. virksomhedens førende produktkandidat er SGT-003, en genoverførselskandidat til behandling af Duchenne muskeldystrofi; og SGT-501 til behandling af kathecholaminerg polymorf ventrikulær takykardi. Det udvikler også AVB-401 til behandling af BAG3-medieret dilateret kardiomyopati; SGT-601 til behandling af en sjælden hjertesygdom karakteriseret ved mutationer i genet, der koder for hjerte troponin T-protein, som hjælper med at koordinere sammentrækningen af hjertemusklen; SGT-701 til behandling af en sjælden arvelig sygdom karakteriseret ved mutationer i RBM20-genet, en hjerte-splice faktor, der regulerer alternativ splicing og koder for RNA-binding motif protein 20; og AVB-202-TT til behandling af Friedreichs ataksi, samt andre lægemidler til behandling af hjerte- og andre sygdomme. Desuden er virksomheden involveret i udviklingen af platformteknologier, herunder capsid-biblioteker og dual genexpression, en teknologi til pakning af flere transgener i én capsid. Virksomheden har en samarbejds- og licensaftale med Ultragenyx Pharmaceutical Inc. om at udvikle og kommercialisere nye genterapier til Duchenne; og en licensaftale med University of Washington, University of Missouri og University of Florida. Solid Biosciences Inc. blev inkorporeret i 2013 og har hovedkontor i Charlestown, Massachusetts.
Markedsdata leveret af TwelveData og Morningstar
Baseret på 14 analytikere