Sarepta Therapeutics, Inc. er et biopharmaceuticalselskab i kommerciel fase, der fokuserer på opdagelse og udvikling af RNA-målrettede terapier, genterapier og andre genetiske terapeutiske modaliteter til behandling af sjældne sygdomme. Det tilbyder EXONDYS 51-injektion til behandling af duchenne muskulær dystrofi (duchenne) hos patienter med bekræftet mutation af dystrofin-genet, der kan omgå exon 51; VYONDYS 53 til behandling af duchenne hos patienter med bekræftet mutation af dystrofin-genet, der kan omgå exon 53; AMONDYS 45 til behandling af duchenne hos patienter med bekræftet mutation af dystrofin-genet; og ELEVIDYS, en gen terapi baseret på adeno-associeret virus til behandling af ambulatoriske pædiatriske patienter i alderen 4 til 5 år med duchenne og en bekræftet mutation i duchenne-genet. Virksomheden udvikler også SRP-5051, et peptid-konjugeret PMO, der binder exon 51 af dystrofin pre-mRNA; og SRP-9003, et gen terapi-program til limb-girdle muskeldystrofier. De har samarbejds- og licensaftaler med F. Hoffman-La Roche Ltd; Nationwide Children's Hospital; Genevant Sciences; University of Florida; Dyno Therapeutics; Hansa Biopharma; Duke University; Genethon; og StrideBio. Virksomheden blev grundlagt i 1980 og har hovedkontor i Cambridge, Massachusetts.