Stoke Therapeutics, Inc., et tidligt fase biopharma-selskab, udvikler medicin til at behandle de underliggende årsager til svære genetiske sygdomme i USA. Selskabet anvender sin proprietære målrettede forøgelse af nukleære geners output til at udvikle antisense oligonukleotider for selektivt at genoprette protein niveauer. Dets førende kliniske kandidat er STK-002, som er i præklinisk fase til behandling af autosomal dominant optisk atrofi. Selskabet udvikler også STK-001, som er i fase I/II klinisk forsøg til behandling af Dravet syndrom; samt programmer fokuseret på multiple mål, herunder haploinsufficienssygdomme i centralnervesystemet og øjet. Selskabet har en licens- og samarbejdsaftale med Acadia Pharmaceuticals Inc. om opdagelse, udvikling og kommercialisering af nye RNA-baserede mediciner til behandling af svære og sjældne genetiske neurodevelopmentale sygdomme i centralnervesystemet. Selskabet var tidligere kendt som ASOthera Pharmaceuticals, Inc. og ændrede navn til Stoke Therapeutics, Inc. i maj 2016. Stoke Therapeutics, Inc. blev grundlagt i 2014 og har hovedkontor i Bedford, Massachusetts.